Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，适用于患有血友病B(先天性因子IX缺乏症)的成年人，适用于目前正在使用因子IX预防疗法，或当前或既往有危及生命的出血，或反复出现严重的自发性出血。Hemgenix是一种一次性基因治疗产品，通过静脉输注一次性给药，Hemgenix由携带凝血因子IX基因的AAV5病毒载体组成。

该AAV5载体会保留在肝脏的靶细胞内，但通常不会整合进人体自身的DNA中。一旦输注后，该AAV5载体允许肝细胞产生稳定水平的因子IX。B型血友病是一种罕见的终生出血性疾病，由单一基因缺陷引起，导致凝血因子IX的产生不足。中至重度B型血友病的治疗包括预防性输注凝血因子IX替代疗法，以暂时替代或补充低水平的凝血因子，虽然这些疗法是有效的，但B型血友病患者必须遵守严格的终生输液计划。

腺病毒有约8.5千碱基的容量，具有高水平的蛋白质表达和瞬时基因表达。表达的发作时间可早于感染后1624小时。腺病毒系统的局限性主要在于靶细胞的高免疫应答。尽管如此，由于它们对大多数组织有高效转导作用，仍被广泛用于研究中。腺病毒有约8.5千碱基的容量，具有高水平的蛋白质表达和瞬时基因表达。表达的发作时间可早于感染后1624小时。

尽管如此，由于它们对大多数组织有高效转导作用，仍被广泛用于研究中。AAV的包装容量约为4.5千碱基，蛋白质表达水平相对较低，有长效基因表达的潜力。AAV的趋向性也可以通过不同的血清型增强。AAV的主要缺点是其对目的基因的包装容量较小，并且表达起效较晚（体外27天，体内321天），然而，该传递系统所产生的免疫应答水平却非常低。

pBI121质粒图谱及载体信息启动子;35S终止子;Nos报告基因;GUS抗性基因;NptIIpBI121载体信息;LOCUSAY8196bpDNAlinearSYN10NOV2004DEFINITIONExpressionvectorpBI121_proTDNAregion,completesequence.ACCESSIONAYVERSIONAY.1GI:KEYWORDS.1/8页SOURCEExpressionvectorpBI121_proORGANISMExpressionvectorpBI121_proothersequences;artificialsequences;vectors.REFERENCE1(bases1to8196)AUTHORSZeng。